Terapia genica: una nuova speranza per una rara malattia cerebrale
Una nuova terapia genica preclinica, sviluppata da un team di ricerca italiano, offre una potenziale soluzione per la CTD (Carenza del trasportatore della creatina), una rara patologia cerebrale genetica che causa sintomi simili a quelli dell'autismo, disabilità intellettiva e crisi epilettiche.
Questo studio, condotto da ricercatori del Cnr-In di Pisa, dell'IRCCS Fondazione Stella Maris e dell'Istituto Italiano di Tecnologia (Iit), ha dimostrato su modelli di laboratorio che una terapia genica somministrata subito dopo la nascita può prevenire o ridurre significativamente i sintomi della malattia. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Brain.
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