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Articolo pubblicato il 17-09-2006
Comunicato Stampa Parent Project Onlus
Numero 31-32 - Anno 3
17 Settembre 2006
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 Per le prospettive di cura contro la distrofia muscolare le famiglie non vogliono intermediari e presentano i risultati raggiunti con la rigenerazione muscolare
Sarà il Prof. Lee Sweeney, tra i massimi esperti di terapia genica, a presentare i risultati
ottenuti con il PTC124, un nuovo farmaco che induce la rigenerazione muscolare che oggi,
negli Stati Uniti, è già in Fase III di sperimentazione sui ragazzi affetti dalla Distrofia
di Duchenne. Durante il convegno si parlerà della situazione italiana relativa alla procedura
di sperimentazione che, per i farmaci che sfruttano un meccanismo genetico, è tutta da istituire.
Per illustrare i risultati ottenuti negli Stati Uniti con il PTC124 e approfondire gli altri promettenti
approcci terapeutici, il Parent Project, l'associazione fondata dai genitori per combattere la
Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker, ha organizzato per il prossimo 23 settembre l'incontro
"I fatti e le parole: la sperimentazione sull'uomo nella distrofia di Duchenne e Becker" aperto a tutta la comunità Duchenne
.
L'evento, che avrà inizio alle ore 8,30, sarà ospitato presso il Centro Congressi di Via Filippo Corridoni 16, dalla Provincia di Milano che,
insieme alla Regione Lombardia, hanno patrocinato l'evento.
All'incontro, oltre al prof.
Sweeney, saranno presenti Irene Bozzoni, Dip. Genetica e Biologia Molecolare Univ.
La Sapienza Roma; Giulio Cossu, Direttore dell'Istituto Cellule Staminali del San Raffaele Milano;
Marcello Villanova, responsabile dell'Un.
Neuromuscolare Osp. Privato Villa Nigrisoli Bologna e Filippo Buccella, presidente del Parent Project Onlus. I lavori saranno aperti da Filippo Penati, Presidente Provincia di Milano e Ombretta Fortunati, Consigliera delegata alla part. e tutela dei diritti delle persone diversamente abili - Provincia di Milano.
"E' molto tempo che il Parent Project finanzia le ricerche che il Prof Sweeney sta conducendo
sulla
rigenerazione muscolare all'University of Pennsylvania Medical Centre.
Ha dichiarato il presidente Filippo Buccella , Circa tre anni fa questi studi hanno avuto
un'incredibile accelerazione grazie al contributo di cinque milioni di dollari ricevuto
al governo americano.
Il primo importante risultato è arrivato con l'IGF-1 una proteina coinvolta nella crescita e
ripristino delle fibre muscolari. Un lavoro con delle grandi potenzialità nella
Distrofia Muscolare di Duchenne ma balzato agli onori della cronaca mondiale
solo per il possibile utilizzo illecito nel doping genetico. "
"Oggi prosegue Buccella - presentiamo gli sviluppi dei trial con il farmaco PTC124, un nuov
o composto di origine post-trascrizionale progettato per ignorare il segnale che genera
l'interruzione prematura dei meccanismi di lettura del DNA creando in questo modo
un percorso alternativo che conduce ad una nuova produzione di Distrofina e, quindi,
ad un probabile beneficio terapeutico perchè consentirebbe la rigenerazione del muscolo.
Il Parent Project ha investito molte risorse nella ricerca scientifica;
abbiamo avviato una collaborazione con la PTC Therapeutics, Inc,
una compagnia biofarmaceutica del New Jersey che lavora allo sviluppo
di nuove molecole farmacologiche.
prosegue ancora il presidente
Oggi il Prof. Sweeney è in Italia per presentare gli incoraggianti risultati ottenuti
nella Fase III di sperimentazione, quella che sta conducendo sui ragazzi affetti dalla Duchenne. "
"Abbiamo organizzato questo incontro perchè al punto nel quale siamo tra le famiglie e le prospettive
di cura per i nostri figli non ci devono essere intermediari.
Troppo spesso leggiamo
di grandi Istituti che presentano risultati sensazionali e di sperimentazioni
specifiche sull'uomo che starebbero per cominciare. Sono anni che si pubblicano queste "notizie"
ma non abbiamo mai visto partire nessun trial.
Siamo consapevoli che dalla ricerca
scientifica possono avere origine delle pratiche di utilizzo illecito come quello
che potrebbe avvenire nello sport ma per il Parent Project non ci sono gare da vincere
ma battaglie da condurre contro questa grave malattia che, speriamo presto, riusciremo a sconfiggere.
" conclude Buccella
Il Parent Project Onlus è un progetto nato da genitori con figli affetti
dalla Distrofia Muscolare Duchenne/Becker.
Dal 1996 lavora per accelerare il raggiungimento
di una terapia e insieme
garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere
la qualità della vita della Comunità Duchenne. Ad oggi ha investito in progetti specifici
oltre 1.000.000 euro.
Il Parent Project è Socio Fondatore della federazione internazionale UPPMD (United Parent Projects
for Muscolar Dystrophies Ltd.). La Distrofia Muscolare di Duchenne/Becker e' una patologia
genetica caratterizzata dalla degenerazione progressiva e inarrestabile dei muscoli,
causata dalla mancanza della proteina distrofina, per un difetto nel gene corrispondente.
E' una malattia rara che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi ma si stima che in Italia
ci siano circa 5.000 casi.
Il Parent Project Onlus è un progetto nato da genitori con figli affetti dalla Distrofia Muscolare
Duchenne/Becker.
Dal 1996 lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e
insieme garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere l
a qualità della vita della Comunità Duchenne.
Ad oggi ha investito in progetti specifici oltre
1.000.000 euro. Il Parent Project è Socio Fondatore della federazione internazionale
UPPMD (United Parent Projects for Muscolar Dystrophies Ltd.).
La Distrofia Muscolare di Duchenne/Becker e' una patologia genetica caratterizzata dalla
degenerazione
progressiva e inarrestabile dei muscoli, causata dalla mancanza della proteina distrofina,
per un
difetto nel gene corrispondente.
E' una malattia rara che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi
ma
si stima che in Italia ci siano circa 5.000 casi.
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Autore:Comunicato stampa Parent Project Onlus
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